Schriftelijke overleg over Fampyra

De VVD vindt dat patiënten zo snel als mogelijk toegang moeten hebben tot veelbelovende, effectieve geneesmiddelen tegen een eerlijke prijs. Het is aan betrokken partijen, waaronder het Zorginstituut, de farmaceutische bedrijven en patiëntenverenigingen, om hierop in te zetten. De VVD hecht daarbij grote waarde aan de adviezen van het Zorginstituut (ZIN) vanwege  het onafhankelijk advies. Naar aanleiding van een brief over een aantal voorwaardelijke toelatingstrajecten waaronder over het middel Fampyra heeft de VVD de volgende vragen.

Voor twee van de drie toelatingstrajecten geldt dat is gebleken dat zij niet effectief zijn dan wel niet voldoen aan de stand van de wetenschap en praktijk. Het Zorginstituut adviseert daarom de middelen niet op te nemen in het basispakket. Eén van de middelen betreft Fampyra. De leden van de VVD-fractie vragen de minister in welke Europese landen Fampyra op dit moment ook niet vergoed wordt en in welke landen wel sprake is van een vergoeding. En ook wat de reden is waarom het wel of niet vergoed wordt. Hoe kan ook het verschil verklaard worden tussen hetgeen het Zorginstituut concludeert en adviseert en verschillende individuele neurologen aangeven over de resultaten van Fampyra?

Voor het middel Fampyra geldt dat eerder een positieve beoordeling is afgegeven door het Europese Medicijnagentschap (EMA). De leden van de VVD-fractie vragen de minister hierop te reflecteren. Hoe kunnen de verschillen in de eindbeoordeling worden verklaard? Hoe is het oordeel van EMA tot stand gekomen? Is er sprake van gebruik van diverse methodieken om te komen tot een oordeel? Wat zijn de voor- en nadelen van deze methodieken? Welke methodieken worden door andere Europese lidstaten gebruikt om te kunnen beoordelen of een geneesmiddel effectief is? Wat betekent de term “waarschijnlijk” in het oordeel van de EMA over Fampyra?

De leden van de VVD-fractie lezen dat het Zorginstituut gebruik heeft gemaakt van de GRADE-methodiek. Deze leden ontvangen signalen dat deze methodiek met name geschikt is in het geval van grote patiëntengroepen en minder geschikt is voor kleinere patiëntengroepen of in het geval van weesgeneesmiddelen. Er kan dus minder makkelijk maatwerk geleverd worden. Tegelijkertijd zien we dat geneesmiddelen steeds vaker voor een kleinere patiëntengroep worden ontwikkeld en dat dit verder zal toenemen de komende jaren. Is de minister bereid onderzoek te doen naar de verschillende methodieken dit op dit moment worden gebruikt om geneesmiddelen te beoordelen, waarbij specifiek wordt gekeken naar de gehanteerde GRADE-methodiek?

De leden van de VVD-fractie zijn van mening dat het belangrijk is dat stappen worden genomen om vooraf te kunnen beoordelen of een geneesmiddel voor iemand effectief zal zijn of niet. Ook in het geval van Fampyra lijkt een groep patiënten baat te hebben bij het middel. In hoeverre is tijdens het voorwaardelijke toelatingstraject gemonitord bij welk type patiënten Fampyra wel en niet effectief is? Is op dit moment vooraf te bepalen welke patiënten baat hebben bij gebruik van het middel? Zo nee, bent u bereid in gesprek te gaan met de fabrikant, nu zij het middel tot eind 2018 kosteloos beschikbaar willen stellen, om maatregelen te treffen zodat voorafgaand aan de behandeling kan worden bepaald of het middel effectief zal zijn bij de specifieke patiënt? Welke mogelijkheden biedt de LIBERATE-studie die de fabrikant uitvoert hiervoor? Zo nee, waarom niet?

De fabrikant van Fampyra moet nog een lopend onderzoek voortzetten voor de EMA. Wat is de reden hiervoor?

In 2012 heeft het Zorginstituut Fampyra ook al eens beoordeeld. De conclusie was destijds dat het geneesmiddel onvoldoende bewezen effectief was om op te nemen in het verzekerde pakket. Wat was de reden om het geneesmiddel desondanks destijds voorlopig toe te laten?

Tot slot stellen de leden van de VVD-fractie vast dat voor het middel Fampyra met de patiëntenverenigingen, de fabrikant, behandelcentra en de Nederlandse vereniging voor Neurologie afspraken gemaakt zijn over onder andere de verantwoordelijkheden in geval van een negatieve beoordeling. Kan de minister aangeven op welke wijze de betrokken partijen invulling hebben gegeven aan deze verantwoordelijkheden? In hoeverre hebben de MS Vereniging Nederland, het MS fonds  en de (MS-werkgroep van de) Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN) zich gecommitteerd aan de onderzoekcriteria en –uitkomsten? De afspraak is dat de fabrikant en de patiëntenorganisaties zich moeten inspannen om patiënten zo spoedig mogelijk te informeren dat de vergoeding van Fampyra per 1 april 2018 afloopt. De VVD hecht aan goede informatievoorziening aan patiënten. Welke acties zijn er daarvoor al ondernomen?